今年三月,基因疗法取得重大突破——位于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9首次编辑人体DNA,亦称为体内基因编辑,帮助一位遗传性失明患者恢复了视力。https://www.xiadun.cn【侠盾研报网】该治疗手段的研发人员认为他们“的确有潜力帮助基本失明人群重见光明”。https://www.xiadun.cn(侠盾研报网)
全球范围内,细胞和基因疗法(CGT)不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式,同时也正在颠覆整个制药生态圈。至2019年底,全球共推出超过27种CGT产品,3约990家公司从事下一代疗法研发和商业化,全球CGT市场规模有望在2025年超过119.6亿美元。
在强有力的政策支持下,中国已经成为全球CGT发展的沃土,2017年至2019年期间共有1,000多项临床试验已经开展或正在进行,6中国政府授予数千项相关专利,7位居全球第二。45家本土企业以及四家合资公司引领中国CGT生物技术行业蓬勃发展,并拥有获批的CGT新药临床试验申请(IND)。
尽管CGT行业繁荣发展,但外商投资监管、报销时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节,均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本土问题,并且需要围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框架,制定相应战略并衡量成效。此外,这些企业还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术,培养专业能力,依托生态圈合作在全球开发此类知识产权。
本文将探究影响中国CGT行业的关键因素和主要趋势,助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业,并且从中受益。
对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本土问题。
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